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中美年度新药图鉴:小公司获批变强重磅黑马频出国别差距缩小?药物图片

  FDA批准了31款小分子藥物(占比約62%),而NMPA批准了47款化學藥物(占比約51%)。

  在FDA批准的藥✅物中,腫瘤藥物占28%,其次是罕見病藥物(20%),隨後依次爲心血管及代謝疾病、感染性疾病、自身免疫性疾病、皮膚病、精神和神經系統疾病等。

  對于NMPA,腫瘤藥物占全年新藥數量的37%(共31款),心血管及代謝疾病藥物占18%,罕見病藥物占11%,神經及精神疾病藥物占8%,自身免疫疾病藥物占6%,傳染病藥物占3%。

  2024年12月18日,美國FDA正式批准Mesoblast公司的間充質幹細胞(MSCs)産品Ryoncil,用于治療2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病(aGVHD)。

  2025年1月2日,中國NMPA通過優先審評審批程序附條件批准鉑生卓越生物科技申報的艾米邁托賽注射液(商品名爲睿鉑生)上市,主要用于治療14歲以上消化道受累爲主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病(aGVHD)。

  目前獲批的幹細胞療法都用于治療移植物抗宿主病。移植物抗宿主病是異基因造血幹細胞移植術後主要並發症之一,可累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面等,病情嚴重時可能引起死亡。未來幹細胞療法或有望治療,神經系統疾病比如帕金森病、阿爾茨海默病,心血管疾病比如心肌梗死、缺血性心髒病等難治的疾病。

  有所不同的是,美國獲批的新藥數量同比下降約9%,共計50款新藥;而中國則同比上升了13%,共有93款新藥獲得批准。意味著2024年,中國新藥獲批的數量是美國的大約1.9倍。

中美年度新药图鉴:小公司获批变强重磅黑马频出国别差距缩小?药物图片(图1)

  而在所有在美國獲批的企業中,獲批新藥數量最多的是四家,它們分別是輝瑞、禮來、羅氏制藥、默沙東,每家各有2款新藥獲批。

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  在中國,則有19家企業獲批的新藥數量達到或超過了2款。其中,禮來獲批了5款新藥,安斯泰來、諾和諾德、武田制藥和我武生物各獲批了3款。

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  觀察全球前十大制藥企業,2024年在美國獲批的新藥數量整體上低于2023年。

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  此外,2024年美國市場,大佬們最好的成績也僅是拿到兩項新藥批准。這與2023年的情況形成鮮明對比,當時輝瑞公司獲得了七項引人注目的批准,而另外三家大型制藥公司——葛蘭素史克(GSK)、渤健(Biogen)、優時比(UCB)——各自獲得了三項批准。

  在2023年,美國有63%的新藥批准是由年營收至少達到30億美元的公司獨立或聯合發起的。相比之下,2024年FDA批准的項目中,僅有42%是由2023年年銷售額達到30億美元的公司獨立或聯合發起的。

  這種變化可能表明一種趨勢:創新藥企對于大型公司的收購提議變得更加有抵抗力。規模較小的創新藥企也更傾向于自行申請及銷售新産品,而不是尋求與大型制藥公司的合作。

  同時,2024年美國新藥市場的一大亮點在于,小型公司似乎獲得FDA批准的能力變得更強了。從2024年率先獲得新藥批准的前八家公司來看,它們並非全是廣爲人知的品牌:Ligand、Iovance、Allecra、Hugel、百濟神州、Madrigal、協和麒麟、Idorsia。

  除了獲批數量之外,小型創新藥企在2024年FDA的多項重磅新藥中也占有一席之地。

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  例如,在經過數十年的等待後,終于迎來了一種針對代謝功能障礙相關脂肪性肝炎的有效治療方法。Madrigal公司的Rezdiffra獲批上市,據Evaluate預測,該藥物到2030年的銷售額將達到21億美元,銷售峰值將超55億美元。

  對于慢阻肺病(COPD)的新療法,人們也期待已久。Verona公司憑借Ohtuvayre給出了答案,據Evaluate預計,該藥物到2030年將産生15億美元的營收。

  Ascendis Pharma公司的Yorvipath獲得批准,成爲美國首個用于成人甲狀旁腺功能減退症的産品,據Evaluate預計,到2030年其銷售額將達到18億美元。

  Evaluate還預計,兩家小公司的新藥到2030年銷售額將達到17億美元,分別是Galderma公司用于結節性癢疹的治療藥物Nemluvio以及mmunityBio公司的癌症免疫療法Anktiva。

  據Evaluate稱,其他一些小公司推出的産品到2030年也有望實現重磅炸彈級別的銷售額,包括Geron公司用于血癌治療的Rytelo以及Day One公司用于腦腫瘤治療的Ojemda。

  而替雷利珠單抗亦將繼澤布替尼之後,成爲百濟神州的第二款“十億美元分子”。

  在大型制藥公司中,禮來和百時美施貴寶針對神經系統疾病的新藥獲批,引起了業界的廣泛關注和熱烈討論。

  今年7月,美國FDA批准了禮來公司研發的用于治療阿爾茨海默病的藥物Kisunla。緊接著,在9月,FDA又批准了百時美施貴寶公司研發的用于治療精神分裂症的藥物Cobenfy。這兩種藥物針對的患者群體已對新藥✅渴求很久,且兩種疾病均影響著數百萬患者,但目前只有少數患者接受了治療。

  Kisunla的一個令人興奮的特點是,它是首款在澱粉樣蛋白斑塊被清除後可以停止治療的抗澱粉樣蛋白藥物,這有助于減少輸液次數並降低治療成本。

  Cobenfy之所以備受關注,是因爲它是近70年來首款具有新作用機制的精神分裂症治療藥物。自從1954年氯丙嗪上市以來,盡管該疾病的治療方法有所改進,但主要都屬于多巴胺受體類藥物。

  有趣的是,Kisunla和Cobenfy都源自禮來公司的實驗室。Kisunla是禮來自主研發的産品,但Cobenfy的起源可以追溯到30多年前禮來公司發現的xan✅omeline。由于該化合物副作用嚴重,禮來公司後來放棄了它。然而,Karuna公司在2012年獲得了xanomeline的研發權,並將其成功轉化爲了“搖錢樹”。到了2023年12月,百時美施貴寶以140億美元的價格收購了Karuna公司。

  對禮來公司而言,2024年仍是表現積極的一年。不僅其市值持續增長,而且在藥物獲批方面也取得了顯著成績,例如其用于治療濕疹的藥物Ebglyss獲批上市。據GlobalData預測,到2030年,該藥物的銷售額有望達到28億美元。

  在2024年,TOP10藥企在中國市場推出的新藥數量似乎也普遍不及2023年。但是,輝瑞和默沙東似乎開始了複蘇之路。

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  11月21日,默沙東全球首款HIF-2α抑制劑Belzutifan(貝組替凡,商品名Welireg)在中國正式獲批上市,爲衆多罹患Von Hippel-Lindau(VHL)病相關腎細胞癌(RCC)、中樞神經系統(CNS)血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤(pNET)的患者帶來了新的治療方案。

  然而,我們也注意到,進口創新藥物在中國與美國的批准時間差距正在逐漸縮小,有些情況下甚至已經實現超越。例如,瑞普替尼、侖卡奈單抗、多奈單抗、佐妥昔單抗等藥物,在美國獲得批准後不到一年的時間內,便已在中國獲得批准。而羅氏制藥的可伐利單抗,其在中國的批准時間甚至早于美國。

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  2024年有43款獲批新藥被納入“創新藥品名錄”,外資品牌占比16%,國産品牌占比84%。*** 文末完整名單

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中美年度新药图鉴:小公司获批变强重磅黑马频出国别差距缩小?药物图片(图9)

  從“創新藥品名錄”裏企業産品數量來看,我武生物有3款(都是變應原皮膚點刺液✅),海思科、恒瑞醫藥、康方生物、科倫博泰、信達生物、正大天晴各有2款。

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